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导读

PRKAG2心脏综合症是PRKAG2基因遗传缺陷导致的常染色体显性遗传病,患者会出现室性心动过速和进行性心力衰竭。由于该病源起杂合功能获得性突变,因此难以使用传统的基因导入方法进行治疗,亟需寻找新的有效治疗手段。本次解读的是8月30号由武汉大学生命科学学院宋保亮教授和医院颜彦教授合作发表在高分国际期刊?CellResearch?上的最新原创论文,题为?GenomeeditingwithCRISPR/Cas9inpostnatalmicecorrectsPRKAG2cardiacsyndrome?,文中揭示了在体CRISPR/Cas9基因编辑可通过选择性破坏致病突变基因治疗PRKAG2心脏综合症。其中的病毒包装由和元生物提供(







































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