复发性骨髓瘤是仅次于急性白血病的第二大血液系统恶性肿瘤，严重危害人类健康。西安交大二附院血液科联合南京传奇公司积极致力于CAR-T细胞治疗难治复发性骨髓瘤，取得突破性进展。目前，接受治疗的第一例多发性骨髓瘤患者张女士生存满一年，获得前所未有的疗效。
1月15日，全国人大副委员长、农工民主党主席、著名血液学专家陈竺院士带领考察团赴西安交大二院对CAR-T细胞治疗难治复发多发性骨髓瘤情况进行考察，并给予了高度评价：“60年代的建筑，拐弯超车，医院，传奇的公司创造了奇迹。世界领先，中国特色，西安方案。”
美国当地时间6月2日~6日，一年一度的国际肿瘤学界盛会——美国临床肿瘤学会（ASCO）年会在芝加哥举行。西安医院血液科专家张王刚教授、赵万红教授等应邀参加会议，并作了题为《应用免疫抑制剂CAR-T治疗多发性骨髓瘤研究》的学术报告，该项成果引起国际同行及媒体的广泛 西安交大二附院血液科CAR-T治疗带头人张王刚教授告诉记者，多发性骨髓瘤是一种以骨髓中单克隆浆细胞大量增生为特征的恶性疾病，以贫血、骨骼疼痛或溶骨性骨质破坏、高钙血症和肾功能不全为其特征。多发性骨髓瘤发病率约占造血系统肿瘤的10%，多发于中老年人，中位发病年龄均为65岁，男女发病比例为3:2。
多发性骨髓瘤病因尚未明确，可能与电离辐射、化学毒物、遗传、长期抗原刺激和某些病毒感染有关。大部分患者慢性起病，早期可无症状，随着疾病进展，出现各种症状和特征。但由于其早期难以鉴别，临床上常被误诊为慢性肾炎、营养性贫血、再生障碍性贫血、老年性肺炎、慢性肝病、转移癌、甲状旁腺功能亢进、腰肌劳损、颈椎病等。
近20年来，治疗多发性骨髓瘤新药层出不穷，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，伴随自体移植及辅助药物的进展，骨髓瘤患者的中位生存期从3年延长至6年。但是对沙利度胺/雷利度胺和硼替佐米双药耐药的患者，其中位总生存期仅有9个月。且不论一些药物高昂的费用，尽管有上述治疗的进展，多数患者仍不可避免地复发，现有治疗出现耐药。
一年多来，交大二院血液内科针对骨髓瘤的CAR-T细胞治疗，取得了明显的成效。CAR-T细胞治疗是一种突破性的新型肿瘤治疗技术，骨髓瘤的CAR-T技术原理是将能识别骨髓瘤成熟抗原BCMA的胞内部分在体外偶联，通过基因转导的方法转染患者的T细胞，使其表达嵌合抗原受体(CAR)，使患者的T细胞成为肿瘤特异性的CAR-T细胞，靶向杀灭肿瘤细胞。目前国际上多家肿瘤治疗中心正在开展大量的临床实验，治疗手段日臻成熟。而交大二附院血液内科与南京传奇生物公司合作的CAR-T细胞治疗难治复发性骨髓瘤临床观察项目，取得的效果令人惊喜，处于国际领先地位。同时在国内，也是首家取得长期缓解的医疗机构。
从死亡线上生还的患者们
3月30日，西安交大二附院血液内科举办了一场别开生面的医患交流会，会议的“主角”是首批参与CAR-T细胞治疗的难治复发性骨髓瘤患者。一年前，他们还在为多发性骨髓瘤四处奔走求医，人生充满了绝望，今天，他们走出了那段艰难的时光，可以像常人一样健康地生活。这都得益于CAR-T细胞治疗，得益于自己的勇气和信念。
第一例接收CAR-T细胞治疗并取得成功的张女士，在确诊为多发性骨髓瘤以后，由于家庭经济困难无法承担一线方案硼替佐米的联合化疗，仅能选用普通的VAD为基础的化疗。但是疗效有限，患者也因经济困难等原因未按医嘱规律治疗，数次产生放弃的念头。每每拖延至重度贫血、肿瘤负荷极高、生化等抽血检查的血清均呈胶冻状等情况才来就诊要求缓解症状。该科开启CAR-T细胞治疗临床实验以后，张女士自愿作为第一例入组治疗的患者，经过了一个周期共3次细胞的输注，仅仅出现轻微的发热反应，患者的血象逐渐上升，免疫球蛋白逐步下降恢复，骨质破坏逐步愈合。一年过去了，现在患者张女士的血常规，免疫球蛋白均恢复正常，面色红润，神采奕奕，人生又充满了希望。
大荔的患者路女士，两年前突然出现口周麻木、严重牙痛等症状，辗转就诊最终被诊断为多发性骨髓瘤（轻链型），医生为路女士使用了目前治疗该病最好的药物联合化疗4个疗程，但效果并不理想。随后更换治疗方案，化疗了9个疗程，仍不见缓解。
去年5月3日，西安交大二附院血液科为路女士施行了CAR-T细胞疗法：从路女士胳膊上抽取血液，并从血液中提取T淋巴细胞，在体外加工改造后，分三次注射到路女士体内。注射后，路女士出现了持续三天的高烧。医护人员虽也为高热症状紧张，但更多的是高兴，因为这种高热症状被称为“细胞因子释放综合征”，是治疗起效的重要标志。经过20天的护理观察，路女士的骨髓瘤细胞由原来的3%下降到0%，重要的肿瘤标志物“轻链”由原来的mg/L下降到0.48mg/L。这些数据说明治疗非常有效，患者的病情得到了完全缓解，体内已找不到肿瘤细胞。很快，路女士就康复出院。
截至目前，已经有30多例患者在西安交大二附院接受此项技术，总有效率达到90%以上。
陈竺副委员长亲临调研高度评价
西安交大二附院血液内科开展CAR-T细胞治疗难治复发多发性骨髓瘤的临床研究取得的显著疗效，引起全国人大常委会副委员长、农工党中央主席、血液学专家陈竺院士的 学科带头人张王刚教授代表课题组汇报了二附院CAR-T细胞治疗难治复发多发性骨髓瘤临床研究结果，治疗19例患者，疗效显著，无一例因严重的细胞因子风暴等副作用死亡。
陈竺副委员长对二附院血液科在难治复发多发性骨髓瘤临床研究所取得的成绩给予高度赞赏和肯定，他强调，要不断完善，进一步提高疗效，让CAR-T治疗造福更多患者；临床应继续按照规范的程序，增加8色流式、分子学的监测等，加强随访，夯实数据；要以科学、严谨的态度继续研究CAR-T技术的应用、疗效、产生的副作用及其控制，在大家的共同支持下让西安交大二院新技术占领制高点，成为健康中国建设、世界科技强国建设的标志性成果。
科室简介交大二院血液科：攻坚克难造福血液病患者
西安交大二附院血液内科是陕西省医学重点学科，主要诊治各种急、慢性血液系统疾病如各种类型贫血、血液系统肿瘤等，同时开展骨髓移植、自体造血干细胞移植、异体造血干细胞移植等各种先进血液疾病诊疗技术。自年起，血液科应用全反式维甲酸、雄激素及活性维生素D3预防骨髓增生异常综合症的难治性贫血取得较好疗效，达到国际先进水平。应用G-HA预激化疗治疗难治复发性急性髓系白血病取得较长生存率。应用FLU/BU预处理方案进行的异基因造血干细胞移植治疗急性白血病及高危骨髓增生异常综合症毒副作用轻，植活率高。
自年起，血液科应用自行设计的新化疗方案MAED、MMED及改良的CHOPE方案联合治疗恶性淋巴瘤取得显著疗效，患者的完全缓解率提高，五年生存率由运用传统CHOPE方案治疗的40%上升至60%左右。年血液科率先在陕西省开展了荧光定量PCR检测，达到了分子诊断水平，用于临床确诊白血病、指导治疗、判断疗效及预后、预防复发等。目前已经开始染色体检查技术，完成了完整的白血病MICM诊断体系。
专家简介张王刚西安交大二附院血液内科原主任、一级主任医师、博士、内科学教授、博士生导师、享受政府特殊津贴专家、陕西省唯一的血液学重点学科负责人。中华医学会全国血液学会委员、陕西血液学会副主任委员、陕西省抗癌协会常务理事，陕西省抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员。
主要从事血液病及自身免疫病的诊治，并进行病因、发病机理及干细胞移植的研究。在国内率先应用FuBu清髓低毒预处理方案对白血病患者进行造血干细胞移植取得明显疗效；并开展了改良的半相合移植技术治疗恶性血液病。应用CAR-T治疗复发难治性多发性骨髓瘤取得显著疗效。应用自行研制的化疗方案治疗恶性淋巴瘤的长期生存率明显提高。
何爱丽 西安交大二附院血液内科主任、主任医师、医学博士、博士生导师。中华中医药学会继续医学教育委员会委员、陕西省临床免疫学学会副主任委员、陕西省康复医学会康复医学教育专业委员副主任委员、陕西省医学会副秘书长，陕西省血液病学会常委。
主要从事血液恶性疾病的免疫治疗及逃逸机制的研究。擅长血液病的诊断和治疗，尤其对血液恶性肿瘤、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征（MDS）和难治性特发性血小板减少性紫癜等疾病的治疗有丰富的临床经验。
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