ElaineC.Wirrell1·RimaNabbout2
?SpringerNatureSwitzerlandAG
Dravet综合征治疗药物最新进展
摘要
Dravet综合征是一种罕见并且严重的癫痫综合征,多于出生后第一年发作，症状表现为由发热引起的癫痫反复发作，通常持续时间较长且为偏侧阵挛性发作。这种癫痫对常用抗癫痫药物高度耐药。尽管患儿在发作初期生长发育未受明显影响，但随着时间的推移，大多数患儿会出现中度至重度的智力障碍、行为异常和典型的蹲伏步态。该病死亡率较高，主要为癫痫发作中的突发意外死亡。目前很难完全控制该病病程中的癫痫发作。该病初始治疗药物包括丙戊酸和氯巴占，但治疗效果通常有限。治疗Dravet综合征的新药，包括司替戊醇（stiripentol）、大麻二酚（cannabidiol）和芬氟拉明（fenfluramine）等临床试验结果极具前景。当与丙戊酸和氯巴占合用时，司替戊醇可使71%的患者惊厥性发作的频率降低50%以上，并可显著降低癫痫持续状态发生率。药用级大麻二酚可致每月运动性癫痫发作频率的中位数较基线下降36.5%。芬氟拉明可使70%的患者癫痫发作频率减少50%以上，且1/4的患者在试验期间几乎不发作。这些药物整体的耐受性良好，仅少数患者因不良反应而停药。目前，关于这些新药改善认知的证据有限，不过短期试验期间产生有意义的改变较为困难，因此仍需要长期的随访研究。现有的Dravet综合征治疗方案主要
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