慢性粒细胞白血病（慢粒，CML）是一种获得性造血干细胞起源的恶性骨髓增生性肿瘤。随着酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的应用，慢粒逐渐成为一种可治可控的「慢性疾病”」，甚至有望实现无治疗缓解（TFR）达到临床治愈。本文通过分享一例14岁青少年CML患者应用二代TKI药物尼洛替尼后快速缓解的病例，为临床青少年CML患者的诊疗提供参考。
No.1
病例简介
作者介绍
徐彧
医院血液科主任医师
病史简介：
患儿，男性，14岁。
主诉：拔牙后出血不止3月，发现白细胞升高1天。
现病史：患者3月余前医院拔牙后出现出血不止，当时无发热，无鼻出血，无腹痛、腹泻，无黑便及便血、尿血等症状，未行相关检查，后自行止住。1周前患者再次拔牙后出现出血不止，棉球压迫止血效果差，遂于1医院查血常规发现白细胞、血小板升高，为进一步治疗来诊。
既往史：无特殊。
入院查体：牙龈渗血，棉球压迫止血，全身皮肤粘膜无明显瘀点、瘀斑，无明显出血点，浅表淋巴结未触及肿大，心肺无明显异常，肝脾肋下未及，双下肢无水肿。
辅助检查：
血常规：WBC×/L，HGBg/L，PLT×/L，N×/L。
生化检查：Ca2.7mmol/L，P1.57mmol/L,尿酸umol/L谷丙转氨酶u/L。
凝血功能：APTT47.4s，PT16.8s，Fib2.16g/L。
腹部彩超：脾脏长约mm，脾门处厚约56mm，余基本正常。
骨髓细胞学：（髂骨）原始粒细胞1%，骨髓增生极度活跃，G=81.5%，E=13.5%，G/E=6.04:1，粒系比例明显偏高，各阶段可见，以中幼以下阶段粒细胞为主，嗜酸、嗜碱粒细胞增多；红系比例减低，成熟红细胞大小不一，淋巴细胞相对减少，全片见巨核细胞+，分类25个，其中幼稚巨核细胞2个，成熟有血小板形成巨核细胞6个，成熟无血小板形成巨核细胞14个，裸核3个，血小板成堆多见。
免疫分型：不能除外慢性粒细胞白血病（CML）等骨髓增殖性肿瘤。
BCR/ABL（P）：阳性，.9%。
ABL激酶：阴性。
染色体：46，XY，t（9；22）（q34；q11.2）[20]。
No.2
入院诊断
1.CML-慢性期
Sokal评分：0.6分低危
2.肝功能异常
3.凝血功能障碍
诊疗经过：
给予患者尼洛替尼mgbid治疗。
治疗转归：
3月后患者Ph染色体转阴，BCR/ABL融合基因0.46%。6月后患者BCR/ABL融合基因降至0.%。
那么，回顾病例，随着TKI时代的到来，慢粒治疗目标有哪些改变？儿童和青少年慢粒TKI药物如何选择？听听专家们怎么说
No.3
我的说说
专家介绍
朱雨
南京医院血液科副主任医师
朱雨说病例
一句话亮点：对于年轻慢粒患者，TFR为首选治疗的目标，因此可优先考虑二代TKI进行一线治疗。
该病例为初诊的14岁青少年男性，起病时临床表现典型，白细胞显著升高、脾大，伴有特异性费城染色体及bcr-abl融合基因。Sokal评分为低危组。目前我国尚无儿童版CML诊疗指南，徐彧医生参考了版COG指南和版中国CML诊疗规范为该患者一线选择了尼洛替尼治疗，非常规范。参考依据主要为：1.目前仅有伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼三种TKI被FDA认证获批有儿童CML适应证。2.而对于年轻患者，TFR为首选治疗的目标，因此可优先考虑二代TKI进行一线治疗。该患者已完成骨骼肌肉脏器发育，因此无论采用何种TKI治疗，对生长发育的影响很小。青少年使用尼洛替尼需要特别注意的是服药依从性，家长应督促其按期进行不良反应的随访监测和疗效评估的相关检查。学业繁重的高中阶段并不适合尝试TFR停药，原因是停药后可能出现的停药综合征会对患者形成新的困扰，而且在停药初期需要进行高频率的分子学监测。
专家介绍
陆泽生
医院血液科副主任医师
陆泽生说病例
一句话亮点:二代TKI药物较一代TKI药物，具有更快的深度生物学缓解，一线或早期应用二代TKI药物使慢粒有实现TFR的可能。
徐彧医生分享了一例青少年慢粒治疗的病例。TKI药物的出现是慢粒治疗的里程碑事件，使慢粒患者生存期延长，中位生存时间由平均3~5年延长到10年。随着生存期的延长，慢粒患者对生活质量要求也越来越高，追求停药缓解。二代TKI药物较一代TKI药物，具有更快的深度生物学缓解，一线或早期应用二代TKI药物使慢粒有实现TFR的可能。因此，青少年慢粒患者应用二代TKI药物是一个很好的选择。由于不同种类的TKI类药物有不同的副作用，所以在应用期间要注意重点监测。例如，患者应用尼洛替尼后，要监测血糖，黄疸、胰腺功能、心血管事件等。
MCC号TAS有效期-12-01，资料过期，视同作废。
封面图来源：站酷海洛
文中图片来源：作者提供
内容审核：马腾、何凌云
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